Genschere CRSPR ermöglicht neue Therapiestrategie bei AML

St. Louis – Eine neue allogene Stammzelltherapie, die die Zellen vor der Transplantation im Labor mit der Genschere CRSPR-Cas9 unangreifbar für das Immunkonjugat Gemtuzumab-Ozogamicin machen soll, hat sich in einer Phase 1/2-Studie bei Menschen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) als sicher erwiesen. Dass sie deren Prognose verbessert, konnte laut der Publikation in Nature Medicine (2026; DOI: 10.1038/s41591-026-04362-1) allerdings nicht belegt werden.
Eine allogene Stammzelltherapie ist Behandlungsstandard für Personen mit AML, wenn es unwahrscheinlich ist, dass sie nach einer alleinigen Chemotherapie geheilt werden. Allerdings erleiden die meisten Patientinnen und Patienten mit Hochrisikomerkmalen auch nach der Stammzelltherapie früher oder später ein Leukämie-Rezidiv.
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