CRISPR-Cas9-Therapie senkt Cholesterin und Triglyzeride auf Dauer

Cleveland – Die Zerstörung des Gens ANGPTL3 mit der Genschere CRISPR-Cas9 hat in einer Phase-1-Studie bei Menschen mit refraktärer Hyperlipidämie die Cholesterin- und Triglyzerid-Werte deutlich gesenkt. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der American Heart Association in New Orleans vorgestellt und im New England Journal of Medicine (NEJM 2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2511778) publiziert.
ANGPTL3 wird in der Leber gebildet und ans Blut abgegeben. Es hemmt die Lipoproteinlipase (LPL) und erhöht dadurch die Serumwerte von Triglyzeriden und Cholesterin. Die Arzneimittelforschung ist auf ANGPTL3 als Therapieziel aufmerksam geworden, da Menschen mit Mutationen im ANGPTL3-Gen sehr niedrige Triglyzerid- und Cholesterin-Werte haben.
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