Gentherapie bei Epidermolysis bullosa langfristig wirksam
Münster – Der weitgehende Ersatz der Epidermis durch ein autologes Transplantat aus genmodifizierten Keratinozyten hat vor 5 Jahren einem 7-jährigen Patienten mit einer schweren Verlaufsform der Epidermolysis bullosa vermutlich das Leben gerettet. Die jetzt im New England Journal of Medicine (2021; DOI: 10.1056/NEJMoa2108544) vorgestellten Ergebnisse zeigen, dass sich die genmodifizierte Haut seither gut entwickelt hat.
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