Gentherapie beschleunigt Wundheilung bei Epidermolysis bullosa dystrophica

Palo Alto – Hauttransplantate, die aus genmodifizierten Zellen der erkrankten Patienten hergestellt wurden, haben in einer Phase-3-Studie die Abheilung von Wunden bei Patienten mit rezessiver Epidermolysis bullosa beschleunigt. Die im Lancet (2025; DOI: 10.1016/S0140-6736(25)00778-0) publizierten Ergebnisse haben in den USA zur Zulassung von Prademagen-Zamikeracel geführt.

Etwa eines von 500.000 Kindern wird mit Mutationen im Gen COL7A1 geboren, was zur Bildung eines defekten Kollagens vom Typ VII führt. Dieses Protein ist Bestandteil der Fibrillen, die die Epidermis in der Dermis verankern. Die Folge der Mutationen ist eine Epidermolysis bullosa dystrophica, die autosomal rezessiv vererbt wird.

rme