Gentherapie erzielt bei Morbus Tay-Sachs und Morbus Sandhoff gemischte Ergebnisse
Worcester – Eine gemeinsame Gentherapie für den Morbus Tay-Sachs und den Morbus Sandhoff hat in einer ersten klinischen Studie die Produktion der von den Gendefekten betroffenen Enzyme vorübergehend gesteigert. Verbesserungen waren nach dem Bericht in Nature Medicine (2025; DOI: 10.1038/s41591-025-03822-4) auch in der Magnetresonanztomografie erkennbar. Ein klinischer Durchbruch ist jedoch ausgeblieben.
Die Zulassungen von Zolgensma für die spinale Muskelatrophie (SMA) und Upstaza für den AADC-Mangel haben gezeigt, dass auch Erkrankungen des Zentralnervensystems erfolgreich mit Gentherapien behandelt werden können. Bei beiden Erkrankungen erzielte eine einmalige Behandlung eine Verbesserung der motorischen Entwicklung.
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