Hurler-Syndrom: Gentherapie kann seltene Speicherkrankheit kurieren
Mailand – Eine Gentherapie hat bei 8 Kindern mit dem Hurler-Syndrom, einer seltenen, aber tödlich verlaufenden lysosomalen Speicherkrankheit, innerhalb eines Monats die Konzentration des fehlenden Enzyms auf supraphysiologische Werte gesteigert und die kognitiven und körperlichen Folgen der Speichererkrankung gestoppt.
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