Glykogenose Typ Ia: Erste Gentherapie in den USA zugelassen
Silver Spring – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine Gentherapie gegen die seltene Stoffwechselkrankheit Glykogenose Typ Ia zugelassen. Das Präparat Genglycos (Pariglasgene-Brecaparvovec-opnr) bringt eine intakte Version des Gens G6PC in die Leberzellen ein, was Personen in einer Phase-3-Studie eine weniger strenge Diät ermöglicht hat.
Das Gen G6PC kodiert das Enzym Glucose-6-Phosphatase (G6Pase). Es katalysiert in der Leber und in den Nieren den letzten Schritt der Glykogenolyse und der Gluconeogenese. G6Pase stellt sicher, dass auch in den Fastenphasen zwischen den Mahlzeiten immer genügend Glukose zur Verfügung steht.
Zum Weiterlesen anmelden
Liebe Leserinnen und Leser,
dieser Beitrag ist nur für eingeloggte Benutzer sichtbar.
Bitte melden Sie sich an oder registrieren Sie sich neu.
Mit der kostenlosen Registrierung profitieren Sie von folgenden Vorteilen:
Exklusive Inhalte lesen
Erhalten Sie Zugriff auf nicht öffentliche Inhalte
Deutsches Ärzteblatt bei Google bevorzugen
Wenn Sie Deutsches Ärzteblatt als bevorzugte Quelle festlegen, können Inhalte von uns in Ihren Google-Ergebnissen sichtbarer erscheinen.
Jetzt bei Google bevorzugenDiskutieren Sie mit
Werden Sie Teil der Community des Deutschen Ärzteblattes und tauschen Sie sich mit unseren Autoren und anderen Lesern aus. Unser Kommentarbereich ist ausschließlich Ärztinnen und Ärzten vorbehalten.
Anmelden und Kommentar schreiben
Bitte beachten Sie unsere Richtlinien. Der Kommentarbereich wird von uns moderiert.
Diskutieren Sie mit: