Hämophilie B: Gentherapie lässt Faktor-IX-Konzentration in die Höhe schnellen

London – Nach der Gentherapie der Hämophilie A, deren erste Version kürzlich zugelassen wurde, macht auch die Behandlung der Hämophilie B langsam Fortschritte. In einer Phase 1/2-Studie kamen 9 von 10 Patienten nach einer neuartigen Gentherapie langfristig ohne eine Faktor IX-Prophylaxe aus.
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