Gentherapie der Hämophilie B in den USA zugelassen

Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals eine Gentherapie der Hämophilie B zugelassen. Etranacogene-Dezaparvovec hatte in einer offenen Phase-3-Studie (Haemophilia 2022; DOI: 10.1111/hae.14479) in Leberzellen die Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors IX initiiert, was zu einem deutlichen Rückgang der Blutungen führte. Die Kosten für Hemgenix sollen bei 3,5 Mio. US-Dollar liegen. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) rechnet mit einer baldigen Zulassung in Europa.

rme