Huntington: Antisense-Medikament zeigt in klinischer Studie erste Wirkung

London – Intrathekale Injektionen eines Oligonukleotids, das die Messenger-RNA des Huntingtingens bindet und dessen Zerstörung einleitet, hat in einer ersten klinischen Studie bei Patienten mit Huntingtonkrankheit die Konzentration des krankheitsauslösenden Proteins im Liquor vermindert. Die Behandlung hat sich nach den auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology in Philadelphia vorgestellten und im New England Journal of Medicine (2019; doi: 10.1056/NEJMoa1900907) publizierten Ergebnissen als sicher erwiesen, sodass bereits mit einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie begonnen wurde.

rme