Kein Zusatznutzen für Gentherapie Zolgensma anerkannt

Berlin – Das Zelltherapiearzneimittel Zolgensma ist bei der Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundes­ausschusses (G-BA) durchgefallen. Die Gentherapie, die für die Behandlung gegen spinale Muskelatro­phie (SMA) zugelassen ist, erhielt keinen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Im Unterschied zur Vergleichstherapie Spirenza (Wirkstoff Nusinersen, Jahrestherapiekosten rund 300.000 Euro), die regelmäßig verabreicht werden muss, wird Zolgensma einmalig angewendet. Das Arzneimittel zielt darauf ab, eine fortschreitende Muskelschwäche aufzuhalten, eine vollständige Heilung ist damit nicht verbunden. Die Kosten für die einmalige Anwendung liegen bei etwa 2,3 Millionen Euro.

Der Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs, also Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen, generell durch Vorgaben des Gesetzgebers bis zu einer Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro als gesetzt. Das war bei Zolgensma zunächst der Fall. Als das Medikament die Umsatzschwelle überschritt, fiel das Orphan-Privileg bei der Nutzenbewertung weg.

Die gesetzlichen Vorgaben sehen in solchen Fällen einen direkten Vergleich gegenüber einer zweckmä­ßi­gen Vergleichstherapie vor. Der G-BA nutzte dafür die vorhandene Studienlage und die vom Hersteller übermittelten Daten. „Einen Zusatznutzen konnte er damit nicht begründen“, schreibt der G-BA. Anhand der verfügbaren Daten habe man „für keine Patienten­gruppe einen Zusatznutzen gegenüber der Ver­gleichstherapie festgestellt“.

„Der heutige Beschluss zu Zolgensma wird mit großer Wahrscheinlichkeit nur vorläufig sein“, betonte Josef Hecken, Unparteiischer Vorsitzender des G-BA. „Nach unseren bisherigen Planungen wird der G-BA spätestens ab Sommer 2027 erneut über Zolgensma beraten. Dann haben wir hoffentlich Informationen aus dem Behandlungsalltag, um Aussagen zum langfristigen Zusatznutzen treffen zu können.“

Hecken betonte, die Vorbereitungen zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung liefen bereits. „Auch wenn Familien mit erkrankten Kindern und die behandelnden Ärztinnen und Ärzte auf ein besseres Er­gebnis bei Zolgensma gehofft haben, ist mit dem Beschluss ausdrücklich keine Einschränkung der Ver­sorgung verbunden“, so Hecken. Das Arzneimittel könne im Rahmen seiner Zulassung und unter Einhal­tung der qualitätssichernden Standards weiterhin verordnet und eingesetzt werden.

Spannend gestalten dürfte sich nun, wie die gesetzliche Krankenversicherung mit der Bewertung um­geht. Denn auf der Grundlage der G-BA-Bewertung verhandeln GKV-Spitzenverband (GKV-SV) und der phar­mazeutische Unternehmer für das entsprechende Arzneimittel nun den Erstattungsbetrag. Vielen Kassen war die 2,3-Millionen-Euro-Therapie ein Dorn im Auge.

Vom GKV-Spitzenverband hieß es auf Nachfrage des Deutschen Ärzteblattes, auch im Fall Zolgensma würden die Verhandlungen nach den gesetzlichen Vorgaben geführt – das hieße ohne festgestellten Zusatznutzen: Orientierung an den Kosten der zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Zum jetzigen Zeitpunkt als auch während der Verhandlungsphase könne man aber keine Auskünfte zur Ver­handlungsführung beziehungsweise zum voraussichtlichen Ergebnis geben, teilte ein Sprecher mit. Man halte sich an die gesetzlich vorgeschriebene Vertraulichkeit, die für beide Seiten bindend sei.

Die Patientengruppe, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet, ist sehr klein. Jährlich werden in Deutschland etwa 80 bis 120 Kinder mit dieser genetisch bedingten Krankheit geboren. Die SMA geht einher mit Muskelschwäche und Skelettverformungen. Sie führt in der schwersten Form unbehandelt zum Tod.

aha/may