IQWiG hat Zweifel an beschleunigter Arzneimittel­zulassung für kleine Patientengruppen

Köln – Ein neues „Adaptive Pathways“ genanntes Verfahren, um Arzneimittel für kleine Patientengruppen schneller zuzulassen, ist laut Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) nicht ausgereift. Die europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hatte Anfang August einen Bericht zu einem entsprechenden Pilotprojekt vorge­stellt.

Danach soll „Adaptive Pathways“ die Zulassung beschleunigen, wenn herkömmliche Zu­lassungsstudien für kleine Patientenpopulationen wegen der Rekrutierung schwer um­zu­setzen sind. Bei dem neuen Verfahren sollen Arzneimittel auf schmalerer Daten­ba­sis schneller in den Markt gebracht und weitere Daten zu Wirksamkeit, Sicherheit und Nutzen für eine breitere Anwendung erst nach der Zulassung in der Versorgung gene­riert werden – als sogenannte Real World Data.

„Aber offenkundig haben weder Industrie noch die EMA ein Konzept, wie Real World Data nach der Zulassung genutzt werden können, um belastbare Aussagen zu Nutzen und Schaden machen zu können“, kritisierte das IQWiG. Es bezieht sich dabei unter an­derem auf ein Fazit aus dem jüngsten EMA-Bericht.

Danach sind die meisten Pläne aus der Industrie, wie „Real World Data“ die Daten von randomisierten kontrollierten Studien ergänzen sollten, vage geblieben. Insbesondere hätten die Hersteller keine ausreichend detaillierten Vorschläge unterbreitet, wie die Da­ten das Sicherheitsprofil besser beschreibbar machen könnten und auf welche Weise sie nach der Zulassung Aussagen zur Wirksamkeit bestätigen oder auch nur anreichern könnten. Eine kritische Diskussion, unter anderem über Qualität, Verzerrungsmöglich­kei­ten und Eignung von Real World Data für regulatorische Zwecke oder auch für die Nutzen­bewertung habe gefehlt, bemängelte die EMA.

Das IQWiG greift diese Kritik auf, gibt sie aber an die EMA zurück: „Wenn die EMA die Vorschläge der Industrie für derart dürftig hält, wäre zu erwarten gewesen, dass sie ei­ge­ne Vorstellungen formuliert, wie Real World Data nach der Zulassung genutzt werden könnten – doch danach sucht man in ihrem Bericht vergeblich“, kritisieren die Kölner Wissenschaftler. Es sei aber ein zentrales Element des Adaptive-Pathways-Konzepts, diese Daten zu generieren und so zu nutzen, dass belastbare Aussagen zu Nutzen und Schaden möglich werden. „Höchste Zeit, innezuhalten und das ganze Konzept noch einmal zu überdenken“, fordert das IQWiG daher.

hil