IQWiG sieht Vorteile der prophylaktischen Therapie bei Hämophilie

Köln – Die prophylaktische Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A bietet gegenüber der anlassbezogenen Behandlung Vorteile. Zu diesem Ergebnis kommt das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) in einem sogenannten Rapid Report im Auftrag des Bundesministeriums für Gesundheit. Das Institut spricht nach einer Auswertung der Studienlage von „Anhaltspunkten für“ sowie „einem Hinweis auf einen Zusatznutzen“ der Prophylaxe – allerdings nur für bestimmte Endpunkte. Es bezieht sich dabei auf drei Studien, welche die Therapiekonzepte miteinander vergleichen. „Die Ergebnisse stützen die meisten aktuellen Leitlinien und Therapiealgorithmen im Hinblick auf die Empfehlungen zur Vorbeugung schwerer Blutungen“, erklärten die IQWiG-Wissenschaftler.

Von den drei relevanten Studien bezog eine Jugendliche und Erwachsene mit schwerer Hämophilie A ein und zwei Kinder mit schwerer Hämophilie A. „Für Patienten mit Hämophilie B ist daher keine Aussage über einen größeren oder geringeren patientenrelevanten Nutzen einer prophylaktischen gegenüber einer anlassbezogenen Therapie möglich“, so die Kölner Wissenschaftler.

Für Jugendliche und Erwachsene mit schwerer Hämophilie A ergeben sich bei den Endpunkten Gesundheitszustand und Schmerz Anhaltspunkte für einen Zusatznutzen der Prophylaxe sowie für den Endpunkt schwere Blutungen ein Hinweis auf einen solchen Zusatznutzen. Die beiden Studien an Kindern hätten ein so hohes Verzerrungs­potenzial, dass sich nur bezüglich der schweren Blutungen ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von prophylaktischen Faktorpräparat-Gaben ableiten lasse. Es lasse sich aber für Kinder für keine der beiden Therapiestrategien ein Zusatznutzen zu patienten­relevanten Endpunkten wie Schmerzen, Gelenkfunktion oder Lebensqualität ableiten, so die IQWiG-Wissenschaftler.

Ebenfalls offen sei derzeit die Frage, ob es Unterschiede zwischen aus Blutplasma gewonnenen und biotechnologisch hergestellten Faktorpräparaten gebe. Das liegt laut dem IQWiG zum Teil daran, dass die Hersteller der Faktorpräparate keinen Anreiz für vergleichende Langzeitstudien hätten, weil sie solche für die Zulassung nicht benötigen.

hil