Leopoldina-Stellungnahme: Forschung und Entwicklung von RNA-Therapien stärken und fördern

Halle – Die Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina hat heute eine Stellungnahme zur Entwicklung RNA-basierter Therapien veröffentlicht. Darin formuliert sie unter anderem Empfehlungen, wie diese Behandlungsoptionen „als strategisches Zukunftsfeld“ in Deutschland etabliert werden können.

„RNA hat sich in den letzten ein, zwei Jahrzehnten als echter Tausendsassa in der Zelle herausgestellt“, sagte Jürgen Vorgel, Sprecher der Leopoldina-Arbeitsgruppe RNA-basierte Therapie, auf einer Pressekonferenz. Dabei handele es sich um ein unglaublich vielversprechendes Forschungsfeld, um neue Medikamente zu entwickeln.

Grundlage dafür sei, dass „RNA tatsächlich ein Multitalent in der Zelle ist und an vielen verschiedenen Prozessen in menschlichen Zellen beteiligt ist“, betonte der Direktor des Helmholtz-Instituts für RNA-basierte Infektionsforschung in Würzburg. In der Stellungnahme solle dieses Potenzial beleuchtet werden.

Hoffnungsvolle Perspektiven für RNA-Therapien sah Gunther Hartmann, Mitglied der Leopoldina-Arbeitsgruppe, in verschiedenen medizinischen Bereichen, in denen bisher nicht genügend Therapeutika zur Verfügung stehen. Dazu zählte er die Onkologie, Infektions-, auch Autoimmun- und seltene Erkrankungen.

Die Entwicklungen der RNA-Therapie sei aus medizinischer Sicht sehr eindrucksvoll, so der Mediziner weiter. Das gelte vor allem für den Erfolg von Antisense-Oligonukleotiden und auch für Small interfering RNA (siRNA), 14 Therapeutika seien in den vergangenen sechs bis zehn Jahren zugelassen worden – „eine sehr rasante Entwicklung“.

Entwicklung hat gerade begonnen

Auf dem Gebiet der Infektiologie stechen die mRNA-Impfstoffe gegen COVID-19 hervor, mittlerweile gibt es der Stellungnahme zufolge ein derartiges Vakzin zum Beispiel auch gegen RSV-Infektionen.

Bezogen auf das Potenzial der mRNA-basierten Substanzen betonte Hartmann, der auch Direktor des Instituts für klinische Chemie und klinische Pharmakologie am Uniklinikum Bonn ist, dass hier die Entwicklung gerade begonnen habe. Potenzial sah er gerade bei onkologischen und seltenen Erkrankungen.

RNA-Therapien ermöglichten eine sehr präzise Antwort, die auf dem vorhandenen Wissen über die Pathomechanismen von Erkrankungen basiert, erklärte Hartmann. Dadurch könne man gezielt in das Krankheitsgeschehen eingreifen. Die Medizin könne so deutlich weiter verbessert und „auf ein ganz neues Niveau“ gehoben werden. „Das ist eine große Hoffnung, die in der RNA-Medizin steckt.“

„Wenn wir diese Erfolge sehen, dann können wir, glaube ich, mit einem gewissen Optimismus in die Zukunft schauen“, sagte Claudia Wiesemann, ebenfalls Mitglied der Leopoldina-Arbeitsgruppe. RNA-Therapien machten es möglich, Krankheiten gezielter, personenbezogener, individualisierter zu behandeln.

Hoffnung für seltene Erkrankungen

„Ich glaube, ganz besonders sollte uns begeistern, dass wir hier einen Ansatz haben für Menschen mit seltenen Erkrankungen“, betonte Wiesemann. Davon betroffen seien allein hierzulande vier Millionen Bürgerinnen und Bürger, darunter viele mit genetisch bedingten Leiden. „Hier könnten wir mit einer maßgeschneiderten RNA-Therapie sehr viel erreichen und diesen Menschen Hoffnung geben, die sich oft genug abgehängt fühlen vom medizinischen Fortschritt.“

Aber diese neuen Behandlungsformen gingen auch mit Risiken einher, so die Medizinethikerin und emeritierte Direktorin des Instituts für Ethik und Geschichte der Medizin der Universität Göttingen weiter. So könnten mit neuen innovativen Therapien auch so etwas wie übertriebene Hoffnungserwartungen einhergehen.

So müsse etwa bewiesen werden, dass die Substanz wirksam ist. Hier bestünde eine gewisse Gefahr, dass gerade verzweifelte Menschen sich bereit erklären könnten, an jeder Art von Forschung ganz unabhängig von dem damit verbundenen Risiko teilzunehmen.

Eine weitere ethische Problematik ist aus ihrer Sicht, dass die RNA-Therapien, zumindest teilweise, im Moment noch sehr kostenintensiv sind. Das könne bis in den Millionenbereich hineingehen. Trotz der spektakulären Erfolge überforderten die Kosten womöglich das Gesundheitswesen.

„Es ist sehr wichtig, sich zu überlegen, was gesellschaftliche, auch politische Schritte sein könnten, um die Kostenentwicklung verträglich für das Gemeinwesen zu gestalten“, führte Wiesemann aus. Daher sollten Plattformtechnologien und vor allem die Forschung an den Universitäten, also an gemeinnützigen Einrichtungen, gefördert werden, „um einer kommerziellen Spirale entgegenzuwirken, die die Preise dann in extreme Höhen treibt.“

Was in der Stellungnahme empfohlen wird

Den Ausbau von Qualitätsstandards und regulatorischer Expertise in Plattformtechnologien nannte Wiesemann eine der Empfehlungen in der Leopoldina-Stellungnahme. Dazu seien auch entsprechende Produktionskapazitäten in Deutschland und eine Absicherung der Lieferketten notwendig, erklärte Vogel. Auch eine nachhaltige und global zugängliche RNA-Produktion sei wichtig.

Eine weiterer wichtiger Punkt, den Vogel ansprach, war die Künstliche Intelligenz. Sie könne gerade im Bereich von RNA-Therapeutika ein Beschleuniger sein, „weil es hier die Programmierbarkeit ist, die klaren Regeln, mit denen diese Medikamente entwickelt, entworfen werden können.“

Besonders betonte er die Entwicklung einer nationalen Strategie für RNA-Forschung, um die Kräfte und Kompetenzen in Deutschland zu bündeln. „Es geht darum, dass verschiedene Akteure aus der Politik, aus der Wirtschaft, aus den Behörden zusammenarbeiten, eventuell in Form eines standortübergreifenden deutschen Zentrums für RNA-basierte Therapien,“ so der Mikrobiologe und Biochemiker.

Zudem brauche es mehr regulatorische Flexibilität bei der Zulassung dieser Medikamente, ohne weniger streng zu sein, aber „diesen Gedanken des programmierbaren Medikaments“, dass die RNA-Therapie sein könne, stärker aufzugreifen.

Weiterhin sollten translationale Aktivitäten stärker gefördert sowie in die Grundlagenforschung kontinuierlich weiter investiert werden, nicht nur in die Medizin, sondern auch in die Ingenieurswissenschaften und in die Chemie. „Das gilt auch für die Ausbildung und auch für den Wissenstransfer in die entsprechenden Studiengänge“, hob Vogel hervor.

Es gelte darüber hinaus das Vertrauen der Bevölkerung in diese Therapieformen zu stärken, daher sollte die Wissenschaftskommunikation für den Bereich der RNA-Therapie ausgebaut werden, um das gesellschaftliche Vertrauen zu stärken, erklärte Vogel.

aks