Medikamente für Phenylketonurie und Chylomikronämie-Syndrom vor der Einführung
London – Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA hat auf seiner letzten Sitzung in der britischen Hauptstadt 2 Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Diseases) zugelassen. Kinder mit Phenylketonurie können, wenn die Europäische Kommission zustimmt, künftig ab dem 16. Lebensjahr mit Pegvaliase behandelt werden. Volanesorsen wird der erste Wirkstoff zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms.
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