Multiple Sklerose: Stammzell­transplantation langfristig erfolgreich

Denver – Eine autologe Stammzelltherapie könnte die effektivste Behandlung der Multi­plen Sklerose sein. In einer Phase-2-Studie waren fast alle Patienten mit der schub­förmig remittierenden Variante (RRMS) auch fünf Jahre nach der Behandlung noch ohne weiteren Krankheitsschub, wie eine Publikation in Neurology (2017; doi: 10.1212/WNL.0000000000003660) zeigt.

Die Multiple Sklerose ist eine Autoimmunerkrankung, bei der T-Zellen die Myelin­schei­den der Neurone im zentralen Nervensystem angreifen. Die dauerhafte Beseitigung der autoreaktiven T-Zellen wäre deshalb ein plausibler Behandlungsansatz. Möglich ist dies durch eine hochdosierte „ablative“ Chemotherapie. Sie tötet allerdings nicht nur die T-Zellen, sondern alle Abwehrzellen sowie andere blutbildenden Zellen des Knochen­marks. Die Patienten können nur überleben, wenn sie im Anschluss an die Chemo­thera­pie eine Stammzelltherapie erhalten. Dabei können Stammzellen verwendet werden, die den Patienten vor der Chemotherapie entnommen und zwischenzeitig tief­gefroren wurden. 

Diese Behandlung ist jedoch riskant. Die Chemotherapie ist sehr belastend, und in der Zeit, bis die Stammzellen ein neues Immunsystem etabliert haben, sind die Patienten Krankheitserregern schutzlos ausgeliefert. Außerdem besteht die Gefahr, dass die Stammzellen nicht in der Lage sind, ein neues blutbildendes Knochenmark zu eta­blie­ren. 

Es dauerte deshalb lange, bis die Behandlung bei der Multiplen Sklerose versucht wurde. Erste Erfolge wurden 2005 von Riccardo Saccardi von der Policlinico di Careggi in Florenz und Mitarbeitern gemeldet. Die Behandlung war bei 18 von 19 Patienten erfolgreich, die danach jahrelang ohne neue Läsionen in der Kernspintomographie (MRT) blieben.

Wie gefährlich die Therapie ist, mussten die Organisatoren der HALT-MS-Studie erfah­ren, die das US-National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) nach Publi­kation der italienischen Studie begonnen hatte. Zwei der 24 Patienten erlagen den Kom­plikationen der Behandlung. Ein dritter starb später an einer Progression der RRMS.

Die anderen Patienten haben jedoch langfristig von der Behandlung profitiert. Die meisten waren auch fünf Jahre nach der Behandlung noch in Remission (in den 18 Monaten vor Behandlungsbeginn hatten sie noch zwei oder mehr Schübe erlitten). Bei einigen soll es sogar zu einer Verbesserung der Mobilität und anderer körperlicher Fähigkeiten gekommen sein, wie das NIAID mitteilt.

Das Forscherteam um Richard Nash vom Colorado Blood Cancer Institute in Denver gibt das ereignisfreie 5-Jahres­überleben mit 69,2 Prozent an. 91,3 Prozent der Patienten seien ohne Krank­heitsprogression, 86,9 Prozent ohne Rezidiv am Leben und 86,3 Prozent ohne neue Läsionen in der MRT. Für NIAID-Direktor Anthony Fauci könnte eine einmalige Behand­lung mit einer hochdosierten Chemotherapie gefolgt von einer Stammzelltherapie wesent­lich effektiver sein als die besten verfügbaren Medikamente, die die Patienten dauerhaft einnehmen müssen.

rme