Muskeldystrophie: FDA stoppt klinische Studie zur Gentherapie Ele­vidys nach weiterem Todesfall

Silver Spring/Maryland – Ein dritter Todesfall, vermutlich erneut an einem akuten Leberversagen, hat die US-Arzneimittelbehörde FDA veranlasst, eine klinische Studie zum experimentellen Einsatz der Gentherapie Ele­vidys bei der Gliedergürteldystrophie abzubrechen.

Zuvor war es zu 2 Todesfällen bei Patienten gekommen, die Ele­vidys zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erhalten hatten, für die Ele­vidys in den USA (nicht aber in Europa) bereits zugelassen ist. Die FDA hat den Hersteller aufgefordert, die Auslieferung von Ele­vidys an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie freiwillig zu stoppen – was dieser vorübergehend abgelehnt hat.

rme