Nationales Gen- und Zelltherapieregister gegründet

Berlin – Ein weiterer Schritt für die systematische Erfassung innovativer Therapien in Deutschland ist gemacht: Medizinische Fachgesellschaften aus dem Anwendungsbereich von Gen- und Zelltherapien gaben heute gemeinsam mit dem Berlin Institute of Health (BIH) die Gründung des „Nationalen Gen- und Zelltherapieregister Deutschland (nGCT-R)“ bekannt.

„Die Gründung des Registervereins als gemeinsames Projekt aller beteiligten Fachgesellschaften ist ein entscheidender Meilenstein auf dem Weg, für Nutzen und Risiken neuartiger Zell- und Gentherapien rasch belastbare Evidenz unter realen Anwendungsbedingungen zu schaffen und sie wissenschaftlich weiterzuentwickeln“, sagte Peter Dreger, Interimsvorstand des n-GCT-Registervereins, dem Deutschen Ärzteblatt (DÄ).

Tatsächlich eröffnen Gen- und Zelltherapien neue Chancen für Menschen mit bislang schwer behandelbaren Erkrankungen. Bereits heute werden sie in der Regelversorgung bei hämatologischen, onkologischen, immunologischen, autoimmunen und genetisch bedingten Erkrankungen eingesetzt.

Gleichzeitig besteht jedoch für einen Teil dieser Therapien bislang nur eine begrenzte Evidenz aus Studiendaten. Vor diesem Hintergrund gilt eine unabhängige, systematische Begleitung im Versorgungsalltag mit einer strukturierten Langzeitdatenerfassung als entscheidend, um Nutzen und Risiken transparent zu erfassen und das daraus entstehende Wissen öffentlich zugänglich zu machen.

„Bisher wurden Anwendungsdaten zu Gen- und Zelltherapien in Deutschland nicht systematisch gesammelt und in einer dafür geeigneten Dateninfrastruktur aufbereitet. Das methodenspezifische ATMP-Register ermöglicht erstmals eine wissenschaftlich hochwertige Auswertung neuer Therapiemethoden über verschiedene Anwendungsbereiche hinweg“, erläuterte Maria-Luisa Schubert, Schatzmeisterin des n-GCT-Registervereins.

Mit der Vereinsgründung, die bereits im vergangenen Jahr erfolgte, werden die Vorarbeiten aus dem vom Gemeinsamen Bundesausschuss öffentlich geförderten Innovationsfondsprojekt Integrate-ATMP fortgeführt, darunter der Aufbau eines Registers für Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP-Register).

Ziel ist eine dauerhafte, institutionell neutrale Sammlung und Auswertung von Anwendungsdaten im Einklang mit den Zielen der Nationalen Strategie für Gen- und zellbasierte Therapien. Das an die Infrastruktur angeschlossene Register soll eine verlässliche Langzeitdatenbasis schaffen, um Wirksamkeit und Sicherheit dieser Therapien im Versorgungsalltag bewerten zu können. Damit soll sowohl die wissenschaftliche Forschung als auch die Patientenversorgung und das Gesundheitssystem insgesamt gestärkt werden.

„In naher Zukunft wird sehr wichtig sein, dass das Potenzial der jetzt geschaffenen, hochmodernen Dateninfrastruktur durch weitere Investitionen ausgeschöpft und ein Aufbau von Doppelstrukturen vermieden wird“, sagte Andreas Ziegler, stellvertretender Interimsvorstand, dem DÄ.

Krankenkassen, Behörden und pharmazeutische Hersteller müssten im nächsten Schritt systematischen Anschluss an die Dateninfrastruktur erhalten, so dass in absehbarer Zeit ein transparent geregelter, datenschutzrechtlich abgesicherter Zugang für alle wesentlichen Parteien des Gesundheitswesens und der Wissenschaft gewährleistet werden könne.

Politischer Hintergrund für die Gründung des Nationalen Gen- und Zelltherapieregisters ist auch der im Zuge der Verabschiedung des Medizinforschungsgesetzes neu geschaffene Paragraf 4c des Arzneimittelgesetzes. Dieser legt den Aufbau eines indikationsbezogenen Registers für Arzneimittel für neuartige Therapien fest.

In seiner aktuellen Form setzt das nGCT-Register bereits alle vorgesehenen Qualitätskriterien des Entwurfs zum Registerdatengesetz um. Ergänzend zur öffentlich zugänglichen Vereinssatzung wurde eine Charta für den Zugang und die Nutzung der im Register enthaltenen Gesundheitsdaten verabschiedet, die einen transparenten und klar geregelten Datenzugang sicherstellt.

Das nGCT-Register verfolgt dabei ausschließlich gemeinnützige Ziele im Bereich der öffentlichen Gesundheit. Getragen wird der Verein von den führenden Fachgesellschaften, die zugelassene Gen- und Zelltherapien bereits in der klinischen Routine anwenden, sowie vom BIH und dem Integrate-ATMP-Konsortium.

Zu den Gründungsmitgliedern zählen unter anderem die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie, die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin, die Gesellschaft für Neuropädiatrie, die Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung, die Deutsche Gesellschaft für Gentherapie, das BIH im Rahmen der Nationalen Strategie sowie Integrate-ATMP am Universitätsklinikum Heidelberg.

Perspektivisch plant der Verein die Einsetzung eines international besetzten wissenschaftlichen Beirats. Zudem ist vorgesehen, das Register künftig auf weitere Fachgebiete mit neuen Zulassungen im Bereich der Gen- und Zelltherapien – etwa Ophthalmologie und Dermatologie – auszuweiten und Politik, Krankenkassen, Behörden sowie die pharmazeutische Industrie strukturiert in die Weiterentwicklung einzubinden. 

ER