Neue Mukoviszidose- und Hämophilie-B-Therapie bringen deutliche Vorteile

Berlin – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat der Therapie bestimmter Formen der Mukoviszidose mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor einen erheblichen Zusatznutzen bescheinigt. Dies ist die höchste mögliche Bewertung eines patientenrelevanten Zusatznutzens. Sie wurde bei bislang 968 Bewertungen erst in 16 Fällen vergeben.

Bei der Mukoviszidose verursachen Fehler im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) die Bildung von zähem Schleim. Dies kann bei den Betroffenen die Funktion vieler Organe – insbesondere der Lunge und der Bauchspeicheldrüse – zunehmend beeinträchtigen.

Für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von zwei Jahren mit Mukoviszidose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation und keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation im CFTR-Gen aufweisen, gab es bislang keine zugelassene Behandlungsoption.

Die Therapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor ist für diese Patienten neu zugelassen worden und seit April 2025 in Deutschland verordnungsfähig. Aufgrund der deutlichen Linderung von Lungenbeschwerden und den Verbesserungen bei der Lebensqualität sieht der G-BA für Erwachsene einen erheblichen Zusatznutzen.

Für Kinder ab sechs Jahre und Jugendliche ist der Zusatznutzen beträchtlich, das entspricht der zweithöchsten Einstufung. Für die Altersgruppe der zwei bis fünfjährigen Kinder konnte der Zusatznutzen nicht quantifiziert werden, die Studiendaten lassen hier laut dem G-BA keine klare Einstufung zu.

Einen beträchtlichen Zusatznutzen sieht der G-BA für eine Behandlung einer Variante der Hämophilie B mit dem neu zugelassenen Wirkstoff Concizumab. Der Antikörper richtet sich gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) und hebelt dessen gerinnungshemmende Funktion aus. Der Wirkstoff ist zugelassen zur Routineprophylaxe für Erwachsene und Jugendliche ab zwölf Jahren.

Die Ergebnisse dieser Nutzenbewertungen sind Ausgangspunkt für die Preisverhandlungen zwischen dem GKV-Spitzenverband und den pharmazeutischen Herstellern. Nur in den ersten sechs Monaten nach Markteintritt eines Arzneimittels gilt der vom Hersteller festgelegte Preis.

hil