Neues Medikament senkt Anfallsfrequenz bei seltener genetischer Epilepsie

London – Intrathekale Injektionen des Antisense-Oligonukleotids Zorevunersen, das die Bildung eines intakten Membrankanals in den Nervenzellen des Gehirns fördert, haben sich in 2 Phase-1/2a-Studien bei Kindern mit Dravet-Syndrom als sicher erwiesen und die Zahl der epileptischen Anfälle deutlich gesenkt. Die im New England Journal of Medicine (2026; DOI: 10.1056/NEJMoa2506295) vorgestellten Ergebnisse haben bereits eine Phase-3-Studie veranlasst, die zur Zulassung führen könnte.

Etwa eines von 15.000-40.000 Kindern wird mit einem Gendefekt geboren, der ab dem 1. Lebensjahr zu schweren tonisch-klonischen Anfällen führt. Etwa ab dem Alter von 2 Jahren kommt es häufig zu einer kognitiven Stagnation mit Sprachstörungen, einer fortschreitenden Verschlechterung des Gangbildes sowie zu Schlafstörungen. Etwa 5-15 % der Betroffenen sterben während eines epileptischen Anfalls, was als Sudden Unexpected Death of Epilepsie Patients (SUDEP) bezeichnet wird.

rme