Seltene Erkrankungen: Verschiedene Arzneimittel auf Zusatznutzen bewertet

Berlin – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Zusatznutzen verschiedener Arzneimittel für selte­ne Erkrankungen (Orphan Drugs) bewertet, weil sie die Umsatzgrenze mit der gesetzlichen Krankenversiche­rung von 30 Millionen Euro pro Jahr überschritten haben. Die Bewertung fällt bei den verschiedenen Wirk­stoff­en sehr unterschiedlich aus.

Für den Wirkstoff Tebentafusp zur Behandlung von Erwachsenen mit einem bestimmten inoperablen oder metastasierten uvealen Melanom bescheinigt der G-BA auf der Basis einer noch laufenden, randomisierten, multizentrischen Studie einen beträchtlichen Zusatznutzen.

Anders sieht es auf Grund des medizinischen Fortschritts für das Arzneimittel Patisiran aus. Hier sieht der G-BA einen geringeren Nutzen gegenüber einer neuen Vergleichstherapie.

Patisiran ist in Deutschland seit dem Jahr 2018 zur Behandlung von Erwachsenen mit hereditärer Trans­thy­retin-Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 auf dem Markt – auf Basis des damals vorgeleg­ten Placebovergleichs stellte der G-BA einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.

Jetzt muss Patisiran aber mit dem seit 2022 zur Verfügung stehenden Wirkstoff Vutrisiran als zweckmäßige Vergleichstherapie verglichen werden. Da sich in der Kategorie Nebenwirkungen deutliche Unterschiede zum Nachteil von Patisiran zeigten, stufte der G-BA den Zusatznutzen im Verhältnis zu Vutrisiran als „geringerer Nutzen“ ein.

Eine Abwertung nahm der G-BA auch bei Cannabidiol als Zusatztherapie bei Krampfanfällen im Zusammen­hang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom oder dem Dravet-Syndrom in Verbindung mit Clobazam bei Patienten ab zwei Jahren vor. Im Jahr 2020 hatte er noch einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt.

Bei dieser Therapie ist das Problem, dass der Hersteller die Therapie mit Cannabiol mit Placebo und unverän­dert fortgesetzter antiepileptischer Behandlung verglichen hat statt gegenüber der vom G-BA bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie – einer patientenindividuellen Therapie unter Auswahl von verschiedenen Wirkstoffen. Der G-BA stufte den Zusatznutzen vor diesem Hintergrund als „nicht belegt“ ein.

hil