Otoferlin-Taubheit: FDA genehmigt Gentherapie
Silver Spring/Shanghai – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine Gentherapie der Otoferlin-Taubheit zugelassen, die für 2-8 % aller angeborenen schweren Hörstörungen verantwortlich ist. Grundlage waren die Ergebnisse einer offenen Studie, in der sich die Hörfähigkeit der betroffenen Kinder innerhalb weniger Wochen verbesserte (New England Journal of Medicine 2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2400521).
Die Erfahrungen eines Teams aus China zeigen, dass die Hörfähigkeit im Verlauf der ersten Jahre weiter zunimmt (Nature 2026; DOI: 10.1038/s41586-026-10393-y).
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