Potenzielles Medikament erweist sich bei Chorea Huntington als verträglich
Bochum/Ulm – Ein Wirkstoff, der bei Chorea Huntington das mutierte Protein Huntingtin im Gehirn reduziert, hat sich in einer kleinen klinischen Studie mit 46 Patienten als verträglich erwiesen. Zur klinischen Wirksamkeit des Antisense-Oligonukleotids ermöglicht die Phase-I/IIa- Studie aufgrund der geringen Patientenzahl und der kurzen Behandlungsdauer noch keine Aussage (New England Journal of Medicine 2019; doi: 10.1056/NEJMoa1900907).
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