Präparate für seltene Erkrankungen machen bis zu 44 Prozent der neu eingeführten Arzneimittel aus

Frankfurt – „Orphan drugs“ – also Präparate für seltene Erkrankungen – machten in den vergangenen Jahren bis zu 44 Prozent der neu eingeführten Arzneimittel aus. Darauf weist der Statistikdienstleister IQVIA unter Berufung auf den Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa) hin. Danach lag der Anteil der Orphan Drugs an den Neuzulassungen 2018 bei 44 Prozent, 2019 bei 20 Prozent und in 2020 bei 41 Prozent.

Der Gesamtumsatz mit den Präparaten lag im Jahr 2020 laut IQVIA bei rund 3,2 Milliarden Euro. Davon entfielen auf den Apothekenbereich – also den niedergelassenen Bereich – rund zwei Milliarden Euro und auf den Klinikbereich rund 1,2 Milliarden Euro.

Die zur Behandlung seltener Erkrankungen eingesetzten Arzneimittel zeigen in Klinik und Praxis laut IQVIA deutliche Unterschiede nach den Einsatzgebieten: In der Klinik dominieren mit über der Hälfte des Umsat­zes Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen des Nervensystems. Hierzu gehören zum Beispiel das bei spinaler Muskelatrophie eingesetzte Präparat Spinraza oder Zolgensma zur Anwendung bei Kindern in dieser Indikation.

Im Apothekenmarkt dominieren Präparate zur Anwendung bei Krebserkrankungen wie Imbruvica (chroni­sche lymphatische Leukämie) oder Darzalex (Multiples Myelom).

Etwa 80 Prozent der seltenen Erkrankungen gelten laut Iqvia als genetisch bedingt. Forschung und Entwicklung arbeiteten daher immer mehr an Gentherapien. „Vor diesem Hintergrund überrascht nicht, dass bereits mehr als die Hälfte des Umsatzes von in der Klinik eingesetzten Produkten auf sogenannte Biopharmazeutika entfällt“, hieß es aus dem Unternehmen.

hil