Spinale Muskelatrophie: Gentherapie nur noch im Rahmen von Registerstudie

Berlin – Ärzte müssen Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis mit Zolgensma, einer Gentherapie ge­gen bestimmte Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern, ab sofort in Registern erfassen. Das hat der Gemeinsame Bundesausschuss entschieden (G-BA).

Damit startet erstmals eine vom G-BA veranlasste anwendungsbegleitende Datenerhebung. Ziel ist es, für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens von Zolgensma gegenüber der Vergleichstherapie Spin­raza gute Daten zu erhalten.

„Wir wissen bislang zu wenig darüber, wie der weitere Verlauf ist“, sagte Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel. Es gehe darum zu erfahren, ob etwa die behandelten Kinder sitzen und laufen lernen und wie lange der Therapieerfolg anhält. Es stellten sich auf Fragen zu Komplikationen und Nebenwirkungen.

Der G-BA kann seit 2020 pharmazeutische Unternehmen verpflichten, zu ihrem neuen Arzneimittel syste­matisch Daten aus der Versorgungspraxis zu erheben und auszuwerten. Dabei geht es um Arzneimittel, die mit einer Sonderzulassung auf den Markt gekommen sind, weil sie etwa eine dringend benötigte Alternative für die Behandlung einer lebensbedrohlichen oder seltenen Krankheit sind.

Mit dem Start der Registerstudie darf Zolgensma nur dann eingesetzt werden, wenn die behandelnden Ärzte die geforderten Daten in einem Register für Patienten mit SMA dokumentieren. Aufgrund der sehr kleinen Patientengruppe sollen möglichst alle Behandlungen erfasst werden.

Ein Behandlungsregister für Patienten mit SMA ist beispielsweise das Smartcare-Register. Der pharma­zeutische Unternehmer wertet die anonym erfassten Daten darin regelmäßig aus und übermittelt die Abschlussergebnisse spätestens 2027 an den G-BA.

Die SMA geht mit Muskelschwäche und Skelettverformungen einher. Sie führt in der schwersten Form unbehandelt zum Tod. Die Behandlungsmöglichkeiten beschränken sich derzeit neben der Therapie mit Zolgensma auf eine dauerhafte Gabe des Arzneimittels Spinraza oder auf eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung, um Symptome zu lindern und die Lebensqualität zu verbessern.

hil