Neue Dreifachkombination zur Therapie der cystischen Fibrose europaweit zugelassen

Amsterdam/Bonn – Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hat eine Dreifachkombi­nation „Kaftrio“ für die Therapie der cystischen Fibrose europaweit zugelassen. Die The­rapie wirkt auf die CFTR-Kanäle und enthält die Substanzen Ivacaftor, Tezacaftor und Elexacaftor.

Die EMA hat das Präparat für Patienten ab zwölf Jahren zugelassen, die entweder homo­zygot in Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation haben.

Laut dem „Mukoviszidose Institut“ des Selbsthilfeverbandes „Mukoviszidose eV“ könnte die Therapie für rund 60 Prozent der Patienten in Deutschland in Frage kommen.

„Es ist davon auszugehen, dass die Zahl im Lauf der nächsten Jahre schrittweise auf etwa 85 Prozent ansteigen wird, wenn die Kaftrio-Zulassung um weitere Altersgruppen und Indikationen erweitert wird“, hieß es aus dem Institut.

Für die übrigen Patienten komme Kaftrio nicht in Frage – aufgrund ihrer Mutationen, einer Transplantation oder anderer schwerer Erkrankungen etwa an Leber oder Niere.

„Wir freuen uns sehr über diesen Meilenstein in der Mukoviszidose-Forschung, der für eine so große Gruppe der Betroffenen Verbesserungen bringen wird“, sagte Stephan Kruip, Bundesvorsitzender des Selbsthilfeverbandes. Die Zulassung von Kaftrio werde sich sowohl auf die Lebensqualität als auch auf die Lebenserwartung von Menschen mit cystischer Fibrose positiv auswirken.

Wie sich Langzeitwirksamkeit und eventuelle kritische Nebenwirkungen bei lebenslanger Einnahme von Kaftrio entwickeln, bleibe aber abzuwarten. „Dies systematisch zu erfassen und auszuwerten, wird Inhalt künftiger Studien zur Medikamentensicherheit sein, für die der Mukoviszidose eV mit dem unabhängigen Deutschen Mukoviszidose-Register ein wichtiges Instrument zur Verfügung stellt“, hieß es.

hil