Amyotrophe Lateralsklerose: Antisense-Medikament erzielt in Phase-3-Studie gemischte Ergebnisse

Cambridge/Massachusetts – Die monatliche intrathekale Injektion des Antisensemedikaments Tofersen (BIIB067) hat in einer Phase-3-Studie zwar die Bildung des Proteins Superoxid-Dismutase 1 (SOD1) bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose und Mutationen im SOD1-Gen vermindert und vielleicht auch den weiteren Untergang von Motoneuronen gestoppt, eine eindeutige klinische Verbesserung konnte jedoch nicht nachgewiesen werden, wie die vom Hersteller mitgeteilten Ergebnisse zeigen, die auch auf der Jahrestagung der American Neurological Association vorgestellt wurden.

rme