EMA schlägt Behandlungen für Hyperoxalurie Typ 1 und metachromatische Leukodystrophie vor
Amsterdam – Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat grünes Licht für die gezielte Behandlung von 2 seltenen Stoffwechselstörungen gegeben. Die primäre Hyperoxalurie vom Typ 1 kann demnächst mittels RNA-Interferenz behandelt werden. Für die metachromatische Leukodystrophie wird es eine Gentherapie geben.
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