FDA lässt erstes orales Mittel gegen spinale Muskelatrophie zu

Dienstag, 11. August 2020

Kurz nach Donovans Geburt wurde bei ihm eine spinale Muskelatrophie diagnostiziert. Im Rahmen einer klinischen Studie am Nationwide Children's Hospital erhielt er eine Gentherapie mit Zolgensma, das kürzlich von der FDA zugelassen wurde. /picture alliance — /picture alliance

Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals ein orales Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen. Der Wirkstoff Risdiplam darf zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern im Alter von mindestens 2 Monaten eingesetzt werden.

rme

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