Zolgensma: Hohe Qualitätsstandards, Bewertung im Dezember

Berlin – Für den Einsatz des Gentherapeutikums Zolgensma bei Säuglingen und Klein­kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) gelten künftig hohe Qualitätsstandards. Das teilte der Gemeinsame Bundesausschusses (G-BA) heute mit. Im Dezember und Februar steht Zolgensma bereits wieder auf der Agenda.

Trotz der bislang unvollständigen Datenlage will der G-BA nach eigenen Angaben im De­zember das Bewertungsverfahren zum Ausmaß des Zusatznutzens von Zolgensma vor­läu­fig abschließen. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen gesetzlich als bereits belegt.

„In unseren Entscheidungsunterlagen werden wir auch darstellen, was wir zum therapeu­tischen Nutzen und den Nebenwirkungen derzeit wissen“, kündigte Josef He­cken, unpar­tei­ischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel, heute an. Das seien gerade für behandelnde Ärzte „wertvolle Informationen“.

Für An­fang Februar ist Hecken zufolge ein Beschluss geplant, mit dem der G-BA zum ers­ten Mal in die anwendungsbegleitende Datenerhebung einsteigen will. Bei Zolgensma wolle der G-BA aus der laufenden Versorgung der Patienten Daten gewin­n­en, um den therapeutischen Stand des Arzneimittels im Vergleich zu Alternativen besser beurteilen zu können, sagte Hecken. Zum Zeitpunkt der Zulassung von Zolgensma hätten „keine voll­ständigen klinischen Daten zur Beurteilung des langfristigen Zusatznut­zens“ vorge­legen.

„Der Therapieansatz zur Behandlung dieser seltenen und hoch komplexen Erkrankung ist komplett neuartig, deshalb wissen wir naturgemäß leider noch wenig über akute und langfristige Nebenwirkungen oder Komplikationen“, erläuterte Hecken. Hinzu komme, dass die Datenlage „derzeit sehr schwach“ sei.

Der G-BA habe deshalb im Sinne der Patientensicherheit bewusst hohe fachliche Anfor­de­rungen an die Erfahrungen der Einrichtungen in Bezug auf die Differentialdiagnostik, die Anwendung und die Nachsorge definiert, um die Therapie auf besonders spezialisier­te Behandlungseinrichtungen zu konzentrieren.

Anforderungen an Diagnostik, Anwendung und Nachsorge

Die Qualitätsanforderungen konzentrieren sich im Detaillaut G-BA auf den Einsatz von Zolgensma bei Säuglingen, Kleinkindern und Kindern. Die Zulassung dieses Arzneimittels schränke nicht dessen Anwendung auf eine bestimmte Altersgruppe ein, schreibt das Gre­­mium. Es sei jedoch aufgrund der bislang begrenzten Erfahrungen mit Patienten älter als zwei Jahre oder schwerer als 13,5 Kilogramm davon auszugehen, dass die Anwendung bei älteren Patienten seltener erfolge.

Im Bereich der Diagnosestellung will der G-BA mit seinen Anforderungen sicherstellen, dass die Voraussetzungen für den Einsatz von Zolgensma gegeben sind. Insbesondere müsse molekulargenetisch abgeklärt werden, dass bei der klinisch diagnostizierten SMA genau die Gendefekte vorlägen, die mit Zolgensma behandelt werden könnten, so der G-BA.

Bezogen auf die Infrastruktur der medizinischen Einrichtung sowie ihre pflegerische und fachärztliche Kompetenz gibt der G-BA vor, dass die Anwendung von Zolgensma aus­schließ­lich durch Fachärzte für Kinder- und Jugendmedizin mit Schwerpunkt Neuropädia­trie erfolgen darf. Dadurch soll das Risiko von Komplikationen sinken.

Zugleich soll abgesichert werden, dass Patienten optimal und unverzüglich betreut wer­den, sollten Komplikationen dennoch auftreten. Dazu gehört auch, dass die Einrichtung anhand von Fallzahlen ihre Erfahrung in der Behandlung von neuromuskulären Erkran­kungen und insbesondere auch der SMA belegen muss.

Diese Erfahrungswerte könnten beispielsweise über die Meldung der Behandlungen an das Register für Patienten mit spinaler Muskelatrophie, dem SMArtCARE-Register, doku­mentiert werden, hieß es.

Aufgrund des bislang unbekannten Nebenwirkungsprofils bei dem neuartigen Therapie­prinzip definiert der G-BA darüber hinaus einen speziellen Plan für die ambulante Nach­sorge. Vorgesehen ist, dass die Patienten mindestens 15 Jahre nachbeobachtet werden und dafür in genau festgelegten Intervallen untersucht werden.

Hecken für Wegfall von Einzelfallanträgen

Krankenhäuser, die die Qualitätsanforderungen nachweislich erfüllen, sollten aus Sicht des G-BA keine Einzelfallanträge für die Therapie mehr stellen müssen. Dieser für die Leistungserbringer sehr wichtige Punkt sollte jedoch auch gesetzlich klargestellt werden, findet das Gremium.

Einen entsprechenden Vorschlag hätten die drei unparteiischen Mitglieder in die Diskus­sion um das Gesundheitsversorgungsweiterentwicklungsgesetz eingebracht, erläuterte Hecken.

Der heute gefasste Beschluss des G-BA tritt in Kraft, wenn das Bundesministerium für Gesundheit innerhalb von zwei Monaten keine rechtlichen Einwände erhebt. Bestehende Behandlungseinrichtungen müssen anschließend innerhalb von sechs Monaten nachwei­sen, dass sie die Anforderungen erfüllen.

Eltern und behandelnde Ärzte verknüpfen große Hoffnungen und Erwartungen mit der gentherapeutischen Behandlung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie. Bislang gibt es kaum Therapiealternativen. Der Hersteller verspricht Heilung bei einer einmaligen Anwendung.

Zolgensma kann in Deutschland seit dem 1. Juli 2020 bei der Behandlung der SMA ein­ge­setzt werden. Es handelt sich um eine Gentherapie, die bei bestimmten Formen der SMA eine Kopie des fehlenden Gens liefert und entsprechend frühzeitig in den Krankheits­ver­lauf eingreifen soll, um das Fortschreiten der Muskelschwäche aufzuhalten. Zolgensma wird einmalig angewendet. Die Therapiekosten für die Einmalspritze belaufen sich auf knapp zwei Millionen Euro.

may/EB