Gentherapie bei Adenosin-Desaminase-Mangel langfristig wirksam
London – Eine bisher selten eingesetzte Gentherapie hat an 2 Zentren in Los Angeles und London einen angeborenen Adenosin-Desaminase-Mangel bei fast allen Kindern langfristig kuriert. Die Behandlung hat sich laut dem Bericht im New England Journal of Medicine (NEJM 2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2502754) als sicher erwiesen ohne Hinweise auf eine mögliche insertionale Onkogenese. Sie vermeidet zudem einige Komplikationen einer allogenen Stammzelltherapie, die derzeit die Behandlung der ersten Wahl ist.
Der Adenosin-Desaminase (ADA)-Mangel, der durch Mutationen im ADA-Gen verursacht wird, ist für etwa 10 bis 15 % aller schweren kombinierten Immundefekte verantwortlich. Die mit einer Prävalenz von 1:200.000 bis 1:1.000.000 seltene Erkrankung würde unbehandelt bei vielen Kindern in den ersten beiden Lebensjahren zum Tod führen infolge von häufigen Infektionen.
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