Gentherapie bei PDE6A-assoziierter Retinitis pigmentosa enttäuscht
Tübingen – Die Gentherapie mit adenoassoziierten Viren (AAVs) wird als vielversprechend für die Behandlung der PDE6A-assoziierten Retinitis pigmentosa (RP) eingeschätzt, nachdem präklinische Studien positive Resultate zu Sicherheit und Morphologie geliefert haben.
Enttäuschend sind nun die Ergebnisse einer deutschen Studiengruppe bei 9 Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung: Die visuelle Funktion konnte nicht verbessert werden, während Risiken wie eine Ausdünnung der Netzhaut und moderater Visusrückgang beobachtet wurden (British Journal of Ophthalmology, 2025; DOI: 10.1136/bjo-2024-326480).
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