Metachromatische Leukodystrophie: Gentherapie zeigt anhaltende Wirkung
Mailand – Die einmalige Gentherapie der metachromatischen Leukodystrophie mit Atidarsagen-Autotemcel (Arsa-Cel), dem mit ca. 2,3 Millionen Euro derzeit teuersten Medikament, führt zu einer annähernd normalen Entwicklung der Kinder, wenn die Behandlung im späten Säuglingsalter vor dem Einsetzten der ersten Symptome durchgeführt wird. Dies zeigt eine Studie im New England Journal of Medicine (2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2405727).
Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine äußerst seltene lysosomale Speicherkrankheit. Ursache sind Mutationen im Gen für das Enzym Arylsulfatase A (ARSA), das in den Lysosomen Sulfatide abbaut.
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