Nierenzysten: Gentherapie verhindert bei Mäusen tödliches Nierenversagen
Rochester – Die einmalige Behandlung mit Baseneditoren hat bei Mäusen den Gendefekt einer autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) korrigiert. Forschende stellen in Nature Communications (2026; DOI: 10.1038/s41467-025-65997-1) 2 Varianten vor, von denen eine auf die Niere beschränkt blieb, die andere zusätzlich die Folgen des Gendefekts auf Herz und Leber abschwächte.
Weltweit sind schätzungsweise 12 Millionen Menschen von einer ADPKD betroffen. Die Krankheit wird hauptsächlich durch Mutationen in den PKD1- oder PKD2-Genen verursacht, die die Baupläne der Membrankanäle Polycystin 1 und 2 enthalten.
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