Otoferlin-Taubheit: Gentherapie stellt Hörvermögen her – auch bei älteren Kindern
New York/New Jersey – Die erste Gentherapie einer angeborenen Taubheit erzielte in einer laufenden Studie bisher eine gute Wirkung. Nach einem Zwischenbericht im New England Journal of Medicine (2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2400521) verbesserte sich das Hörvermögen bei 11 von 12 Kindern, 9 Kinder erreichten eine Schwelle, die die Versorgung mit einem Cochlea-Implantat unnötig machte.
Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (ENTNET) in Indianapolis vorgestellt.
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