SCN2A-assoziierte Epilepsie: Personalisierte Antisense-Therapie senkt Anfallsfrequenz
San Diego – US-amerikanische Forschende haben zwei Kinder mit SCN2A-assoziierter Epilepsie mit Antisense-Oligonukleotiden behandelt, die gezielt die Expression des für die Krankheit verantwortlichen Allels verhindert haben. Nach den in Nature Medicine (2026; DOI: 10.1038/s41591-026-04527-y) publizierten Ergebnissen konnte bei den 9 und 14 Jahre alten Jungen die Anfallsfrequenz deutlich gesenkt und weitere neurologische Schäden verhindert werden.
Die SCN2A-assoziierte Epilepsie gehört zu einer Gruppe von über 900 Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien (DEE), die durch Mutationen in verschiedenen Genen ausgelöst werden.
Zum Weiterlesen anmelden
Liebe Leserinnen und Leser,
dieser Beitrag ist nur für eingeloggte Benutzer sichtbar.
Bitte melden Sie sich an oder registrieren Sie sich neu.
Mit der kostenlosen Registrierung profitieren Sie von folgenden Vorteilen:
Exklusive Inhalte lesen
Erhalten Sie Zugriff auf nicht öffentliche Inhalte
Deutsches Ärzteblatt bei Google bevorzugen
Wenn Sie Deutsches Ärzteblatt als bevorzugte Quelle festlegen, können Inhalte von uns in Ihren Google-Ergebnissen sichtbarer erscheinen.
Jetzt bei Google bevorzugenDiskutieren Sie mit
Werden Sie Teil der Community des Deutschen Ärzteblattes und tauschen Sie sich mit unseren Autoren und anderen Lesern aus. Unser Kommentarbereich ist ausschließlich Ärztinnen und Ärzten vorbehalten.
Anmelden und Kommentar schreiben
Bitte beachten Sie unsere Richtlinien. Der Kommentarbereich wird von uns moderiert.
Diskutieren Sie mit: