Transthyretin-Amyloidose: Gentherapie auch bei hereditärer Variante mit Polyneuropathie wirksam
London – Die CRISPR-Cas9-basierte Gentherapie durch Nexiguran-Ziclumeran kann durch eine einmalige Infusion die Produktion von Transthyretin dauerhaft stoppen und das Fortschreiten einer Transthyretin-Amyloidose (ATTR) verlangsamen.
Nachdem eine frühere Studie die Wirksamkeit bei der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) belegt hat, wurden jetzt auf einer Fachtagung in Italien die Ergebnisse einer Studie zur hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv-PN) vorgestellt und im New England Journal of Medicine (2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2510209) publiziert.
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