Patienten mit Form der Amyloidose können von Vutrisiran profitieren

Köln – Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht für den Wirkstoff Vutrisiran einen geringen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei bestimmten Formen der Amyloidose. Das geht aus einer neuen Nutzenbewertung des Instituts hervor.

Vutrisiran ist zugelassen für Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (kurz: hATTR-Amyloidose) mit einer Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.

Als Orphan Drug – also als Wirkstoff gegen seltene Erkrankungen – muss Vutrisiran keine reguläre frühe Nut­zen­bewertung durchlaufen, solange er unter der gesetzlich festgelegten Mindestumsatzschwelle von neuer­dings 30 Millionen Euro im Jahr bleibt.

Der Hersteller hat sich aber entschieden, dennoch ein Nutzenbewer­tungsverfahren zu initiieren. Diese Option besteht seit dem Jahr 2019. Das Dossier des Herstellers beruht auf einer offenen randomisierten kontrollier­ten Studie, die noch läuft.

Die Behandlungsphase – 18 Monate lang entweder Vutrisiran subkutan alle drei Monate oder Patisiran intra­venös alle drei Wochen – ist bereits abgeschossen. In den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und gesundheitsbezogene Lebensqualität zeigen sich laut IQWiG keine Effektunterschiede zwischen den Studien­armen. Bei den Nebenwirkungen hat Vutrisiran gegenüber Patisiran aber positive Effekte.

„Da die Daten aus einer einzelnen unverblindeten Studie stammen und sich die Beobachtungsdauer zwischen den Armen systematisch unterscheidet, lautet das Ergebnis: Es gibt einen Anhaltspunkt für einen geringen Zu­satznutzen von Vutrisiran im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie“, zieht das IQWiG sein Fazit.

Daniela Preukschat, die im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung den Bereich chronische Erkrankungen leitet, kritisiert in diesem Zusammenhang die Sonderregeln für Orphan Drugs.

„Wir meinen nach wie vor, dass diese kostspielige Sonderregelung abgeschafft werden sollte. Denn in mehr als der Hälfte der Orphan Drugs, die später eine reguläre Nutzenbewertung durchlaufen, bestätigt sich der postulierte Zusatznutzen nicht“, betonte sie.

hil