Vosoritid bei Achondroplasie: Zusatznutzen nicht quantifizierbar

Berlin – Die Datenlage zu Vosoritid, einem Medikament zur Behandlung der Achondroplasie, ist dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zufolge noch unzureichend. Er konnte somit das genaue Ausmaß des Zusatznutzens nicht bestimmen.

Das ist ein Ergebnis der heutigen Sitzung des G-BA, in dem er die Bewertung des Zusatznutzens unter anderem von Vosoritid zur Behandlung der Achondroplasie abgeschlossen hat.

Da es sich bei Vosoritid um ein Orphan Drug zur Therapie von seltenen Erkrankungen handelt, gilt der Zusatznutzen als belegt. Um das Ausmaß festzustellen, durchlief das Medikament ein vereinfachtes Ver­fahren.

Die Bewertung basierte daher auf den Zulassungsunterlagen. Die Daten legten einen positiven Effekt auf die Körpergröße der Betroffenen nahe. Die Studiendauer war aber laut G-BA zu kurz, um bewerten zu können, wie lange dieser Wachstumsvorteil bestehen bleibt. Daher konnte nur ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen anerkannt werden.

Vosoritid ist für Patienten ab zwei Jahren mit einer Achondroplasie zugelassen, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Die Therapie wird so lange fortgeführt, bis die Wachstumsfugen verschloss­en sind. Die Diagnose wird durch entsprechende Gentests bestätigt.

Die Achondroplasie ist zwar eine seltene Erkrankung, aber die häufigste Form des genetisch bedingten Kleinwuchses. Dabei verknöchern die Ephiphysen vorzeitig. Vor allem das Wachstum der Arme und Beine ist eingeschränkt. Die endgültige Körpergröße im Erwachsenenalter liegt meist zwischen 120 und 135 Zentimetern.

aks