Gen- und zellbasierte Therapien: Nationale Strategie soll Wege in Deutschland ebnen

Berlin – Das Berlin Institute of Health (BIH) hat am Mittwoch die Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien (GCT) an die Bundesforschungsministerin Bettina Stark-Watzinger (FDP) übergeben. Ziel der Strategie sei die Stärkung und Vernetzung des gesamten Standorts Deutschland im internationalen Kontext für die Entwicklung nachhaltig finanzierbarer GCT, sagte Christopher Baum, Sprecher der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien und Vorsitzender des Direktoriums des BIH.

Dies umfasse alle Bereiche der translationalen Wertschöpfungskette von der Grundlagenforschung bis zur Versorgung. „Am Ende wird es um optimierte Wirkprinzipien, aber auch um Prozesse und Verfahren gehen. Wir müssen Abläufe beschleunigen, vereinfachen, ohne die Sicherheit der Anwendungen zu gefährden“, betonte Baum. Er sei sehr zuversichtlich, dass dies gelingen kann.

Die Nationale Strategie für GCT habe Baum zufolge eine „Eindringtiefe wie nur wenige Strategien sie haben.“ Es würden konkrete Ziele und Akteure genannt, Maßnahmen identifiziert und auch mögliche Umsetzungswege skizziert. „Ein Startschuss, der hoffentlich noch lange zu hören sein wird.“

GCT bringen den Betroffenen hoffentlich einen hohen Nutzen, so Baum weiter. Sie seien innovative Therapieoptionen mit einem kausalen Wirkprinzip mit potenziell sehr lang anhaltenden Effekten. „Es geht um ein sehr breites Anwendungsspektrum von seltenen genetischen bis hin zu häufigen erworbenen Erkrankungen.“ Forschung und Entwicklung zu Effizienz, Sicherheit und Verfügbarkeit sei notwendig.

„Erkenntnisse der einen Disziplin mit denen der anderen Disziplin verbinden, vor allem aber auch die Forschung und die Alltagspraxis, das ist gerade in der Medizin ungeheuer wichtig“, hob auch Stark-Watzinger hervor. „Wenn wir Kompetenzen zusammenführen, dann sind wir am stärksten und genau dabei helfen uns Strategien.“

Auf der GCT ruhten große Hoffnungen, so die Ministerin weiter, weil Krankheiten, unter denen viele Menschen heute noch leiden, besser behandelt, eventuell sogar geheilt und in Zukunft vielleicht verhindert werden können. „Deutschland hat exzellente Forschung zur Gen- und Zelltherapie. Doch wie so oft hapert es am letzten entscheidenden Schritt – an der Translation“, betonte Stark-Watzinger. Hier drohe Deutschland den internationalen Anschluss zu verlieren, „das müssen wir zusammen verhindern.“

An der Erarbeitung der Strategie unter Federführung des BIH waren etwa 150 Expertinnen und Experten aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik und Gesellschaft sowie Betroffene beteiligt. Den Auftrag hatte das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Herbst 2022 erteilt.

Es wurden acht Handlungsfelder identifiziert, zu denen entsprechende Arbeitsgruppen konkrete Ziele sowie Maßnahmen für die Umsetzung erarbeitet haben. Die Handlungsfelder reichen von Vernetzung und Unterstützung der Stakeholder über Standards, Normen und regulatorische Rahmenbedingungen, Marktzulassung und Übergang in die Versorgung bis hin zur Interaktion mit der Gesellschaft.

aks