Seltene Gen-Variante liefert Therapieansatz für häufige Stoffwechselerkrankungen
Tarrytown – Bei der Exomanalyse von einer Million Menschen hat das Team einer US-Pharmafirma in einem Gen des Energiestoffwechsels Varianten entdeckt, die das Risiko für eine kardiometabolische Erkrankung um 60 % senkten.
Nach ersten präklinischen Experimenten könnte ein selektives Gen-Silencing in der Leber vor den Folgen einer hyperkalorischen Ernährung schützen, ohne dass es zu schweren Komplikationen kommt, an denen Menschen mit Mutationen in dem Gen leiden. Die Ergebnisse wurden in Nature (2026; DOI: 10.1038/s41586-026-10864-2) publiziert.
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