Sichelzellanämie: Forscher reparieren Gendefekt im Knochenmark

Philadelphia – Die mRNA-Technologie, die durch die Coronaimpfstoffe bekannt wurde, könnte in Zukunft genutzt werden, um Gendefekte im Körper zu reparieren. Wie dies funktioniert, zeigen US-Forscher in Science (2023; DOI: 10.1126/science.ade6967). Bei Mäusen gelang es ihnen, eine Sichelzellanämie in vivo im Knochenmark zu reparieren. Auch eine Konditionierung vor einer Chemotherapie könnte zukünftig ohne Bestrahlung oder Zytostatika möglich werden.
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