Sichelzellanämie: Genschere schaltet Produktion von fetalem Hämoglobin an und lindert Symptome
Memphis/Tennessee – Die Symptome einer Sichelzellanämie können durch eine einmalige Behandlung von hämatopoetischen Stammzellen mit der Genschere CRISPR-Cas9 dauerhaft gelindert werden. US-Forscher stellen das Verfahren im New England Journal of Medicine (2023; 389: 820-832) vor. Bei den ersten drei Patienten wurde eine deutliche Linderung der Symptome und ein Rückgang der Transfusionen erzielt.
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