XLMTM: Gentherapie bei angeborenen Muskelschwächen zunehmend erfolgreich
San Francisco – Die Gentherapie von angeborenen Muskelerkrankungen macht offenbar große Fortschritte. Auf der Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy in Washington wurden jetzt die Behandlungsergebnisse von Jungen mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM) vorgestellt, die sich nach einer Gentherapie von der Muskelschwäche gut erholt haben. Im letzten Monat wurden Zwischenergebnisse einer Phase-3-Studie zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie vom Typ 1 bekanntgegeben, der Aussichten auf eine baldige Zulassung eingeräumt werden. Auch bei der Muskeldystrophie des Typs Duchenne und bei Gliedergürteldystrophien scheint die Gentherapie gut anzuschlagen.
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