Gentherapie könnte zur Behandlungsoption bei Muskeldystrophie werden

Mittwoch, 14. Juli 2021

Das konfokale Mikroskopbild zeigt die primären Muskelstammzellen des Patienten, die sich nach Reparatur der Mutation mittels „base editing“ weiter vermehrt haben. /AG Spuler, MDC/ECRC

Berlin – Die auch „Genschere“ genannte CRISPR-Cas9-Technologie könnte es ermöglichen, Mutationen an Muskelstammzellen zu korrigieren und so Muskeldystrophien zu behandeln. Das berichten Wissenschaftler um Simone Spuler, Leiterin der Arbeitsgruppe Myologie am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), einer gemeinsamen Einrichtung des Max-Delbrück-Centrums für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft und der Charité – Universitätsmedizin Berlin. Ihre Arbeit ist im Fachjournal JCI Insight erschienen (DOI: 10.1172/jci.insight.145994).

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