Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Hämophilie-A-Gentherapie erforderlich
Berlin – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat für den Einsatz des Gentherapeutikums Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian) bei Hämophilie A eine sogenannte anwendungsbegleitende Datenerhebung angeordnet. Der pharmazeutische Unternehmer ist damit verpflichtet, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens auszuwerten.
Roctavian ist das erste Gentherapeutikum, das in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A zugelassen wurde, also für einen angeborenen Mangel des Gerinnungsfaktors VIII.
Zunächst muss der Hersteller nun ein Studienprotokoll und einen statistischen Analyseplan erstellen und dem G-BA bis spätestens 2. Juli 2023 vorlegen. Sobald die Datenerhebung startet, sind automatisch alle Ärztinnen und Ärzte, die das Gentherapeutikum einsetzen wollen, verpflichtet, an der Studie teilzunehmen.
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hatte im vergangenen Sommer grünes Licht für die erste Gentherapie der Hämophilie A gegeben. Die einmalige Infusion von Valoctocogene roxaparvovec hatte in der maßgeblichen Phase-3-Studie die Patienten auch nach zwei Jahren weitgehend vor Blutungen geschützt.
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