Gentherapie bei Hämophilie A: Zusatznutzen kann nicht quantifiziert werden

Berlin – Auf Basis der vorliegenden Daten könne man den Zusatznutzen des Wirkstoffs Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) nicht quantifizieren. Dies gab heute der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bekannt.

Roctavian ist das erste Gentherapeutikum, das in der Europäischen Union (EU) zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen wurde. Der G-BA bewertete die Ergebnisse einer einarmigen Studie hinsichtlich der patientenrelevanten Endpunkte Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen.

Ein vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Vorher-Nachher-Vergleich – basierend auf einer Beobachtungsstudie beziehungsweise retrospektiv erhobenen Daten sowie einer Interventionsstudie – habe man aufgrund der „erheblichen methodischen Limitationen“ nicht für die Nutzenbewertung heranziehen können, teilte der G-BA mit. Insgesamt hätten damit keine geeigneten Daten für eine vergleichende Bewertung des Zusatznutzens vorgelegen.

Für Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drugs) – dazu zählt auch Roctavian – gilt der medizinische Zusatznutzen entsprechend den gesetzlichen Vorgaben durch die Zulassung als belegt. Der G-BA beschließt nur zu Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens.

Der Hersteller des Arzneimittel ist vom G-BA bereits aufgefordert, zukünftig Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben. Mit Start dieser anwendungsbegleitenden Datenerhebung sind alle Ärztinnen und Ärzte, die das Gentherapeutikum einsetzen wollen, verpflichtet, an der Studie teilzunehmen. Ziel sei es, möglichst alle Behandlungen zu erfassen und aussagekräftige Daten für eine erneute Nutzenbewertung zu erhalten.

Wie der G-BA weiter mitteilte, berate man bereits über qualitätssichernde Maßnahmen, die ergänzend zu den Fachinformationen eine hochwertige und möglichst komplikationsfreie Behandlung mit diesem neuartigen Arzneimittel (ATMP) sicherstellen sollen. Nach einer entsprechenden Ergänzung der ATMP-QS-Richtlinie seien solche Vorgaben von den Leistungserbringern verpflichtend einzuhalten.

EB/aha