CRISPR-Therapie bei kongenitaler Amaurose doch effektiv
Boston – Eine CRISPR/Cas9-basierte Therapie der Leber‘schen kongenitalen Amaurose vom Typ 10 (LCA 10), der zunächst nur eine bescheidene Wirkung bescheinigt wurde, hat am Ende doch bei 11 von 14 Patienten die Sehstärke verbessert. Dies geht aus den jetzt im New England Journal of Medicine (2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2309915) publizierten Ergebnissen einer offenen Phase-1/2-Studie hervor.
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