Erstmals Einsatz im Menschen: Genschere CRISPR-Cas9 schaltet TTR-Gen dauerhaft aus
London – Eine einmalige Behandlung mit der Genschere CRISPR-Cas9 kann möglicherweise eine hereditäre Transthyretinamyloidose kurieren. Dies lassen die Zwischenergebnisse einer Phase-1-Studie vermuten, die auf einer Fachtagung vorgestellt und im New England Journal of Medicine (NEJM 2021; DOI: 10.1056/NEJMoa2107454) publiziert wurden.
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