Beta-Thalassämie: Die meisten Patienten benötigen nach Gentherapie keine Transfusionen mehr
Boston – Die Gentherapie der Beta-Thalassämie hat die klinische Reifeprüfung bestanden. In zwei internationalen Studien ist es gelungen, 15 von 22 Patienten von der Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen zu befreien. Die Ergebnisse wurden im New England Journal of Medicine (2018; 378: 1479–93) vorgestellt. Die Behandlung könnte noch in diesem Jahr zugelassen werden.
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